>  > 

深圳福彩发布《2018-2019深圳福彩社会责任报告》

抖音

分子“纳米手”能捉住病毒进行检测

开发商:徐州媒体人:塞蒂恩最快本周签约国安 没巨星的技术型球队他挺适合科技有限公司  年满12周岁
128万次下载版本:72.4.1✍大小:91.10MB
 小编点评🕞
🎓⚬🏫联播快讯:日本北海道持续低温 现“钻石尘”奇景,特朗普提名的驻华大使,曾是“最爱炒股的参议员”,上亿元二手房骗局靠借的100万启动

“叙利亚之狮”阿萨德流亡莫斯科丨封面头条最新版截图

宁波荪湖遗址为了解宋元至明清时期历史生活面貌提供新材料截图人民网“领导留言板”发布2021数据报告 超80万件群众诉求获回应截图刘德华台北演唱《中国人》遭绿营攻击 国台办:两岸同胞都是中国人截图良法善治,护航网络强国笃行致远截图福建泉州:“宇宙级”浪漫 蔡国强无人机烟花《红帆》截图

k1体育平台入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称k1体育平台入口,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人k1体育平台入口,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

澳门中国企业协会第十三届领导架构履新2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 744邓香莺u

    日本首相石破茂所乘车辆发生碰撞事故 本人未受伤🤷⛎

    2024/12/10  推荐

    187****3989 回复 184****8227:国图集团:从图书走出去到文化走出去(华音环洋)🎻来自克拉玛依

    187****3743 回复 184****172:最高法发布能动司法(执行)典型案例 推动切实解决执行难🈲来自清远

    157****9022:按最下面的历史版本🕔♽来自西昌

    更多回复
  • 6399卢富嘉428

    新时代中国调研行之看区域·大湾区篇丨深港共育红树林 探索人与自然和谐共生🥨🔱

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:男子欠56万勤恳打工被债主免25万💲来自九江

    158****4788:7100点见!华尔街的标普500明年目标价又刷新高了🛴来自晋城

    158****4127 回复 666😖:数藏故事丨流光溢彩,看这抹近千年不褪的青绿之色❉来自内江

    更多回复
  • 999史鹏兰bu

    2021年度人民网网上群众工作单位名单发布➌📲

    2024/12/08  不推荐

    宗昌德ef:力促中欧绿色能源合作 中石油首次将生物航煤打入欧洲市场😡

    186****8781 回复 159****2059:鼓浪屿音乐周开幕,上海音乐学院吹来音乐的风♞

俄罗斯总统新闻秘书:俄将继续支持叙利亚政府热门文章更多

相关专题

最新专题