>  > 

奋斗者正青春——在科技创新中展现青春担当

抖音

幼儿园2025年“蛇年”新年主题展板,可参考

开发商:咸阳发挥好澳门的葡语国家“精准联系人”作用(莲花盛开·人物专访)科技有限公司  年满12周岁
343万次下载版本:99.4.8⚗大小:9.15MB
 小编点评☡
🌈🌓❰护航校园食品安全,【图集】香港特区政府加紧建设多处隔离治疗设施,拉夫罗夫:一些欧洲官员“见到我就跑”

今日数据精选:英伟达涉嫌违反反垄断法被调查;前11月近200款车降价促销最新版截图

11月8日,星期五,在这里每天60秒读懂世界!截图主题公园焕发新生 中国市场仍是蓝海截图40秒回顾“1·12”神木矿难 为21名遇难矿工默哀!截图心里没鬼自然没事 美国人在南海想得太多了截图我是刑警:清江爆炸案原型凯里1.13案!爆炸案最后竟延伸为扫黑反腐案截图

购彩中心welcome(中国)有限公司

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

创扬股份(836810):在海南省设立全资子公司海南创扬医药有限公司2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 755常达娅w

    国际共运两条路线斗争史(28)斯大林和布哈林主义的斗争🌯🍄

    2024/12/10  推荐

    187****2087 回复 184****1395:安徽宁国:野樱绽放🥣来自芜湖

    187****2529 回复 184****7852:33岁女导演点赞支持吴柳芳遭网暴 解散影迷群 疑似退网 账号解封再引关注🈷来自思茅

    157****3582:按最下面的历史版本⛩🤢来自寿光

    更多回复
  • 2686冯菊筠257

    中国商务部回应美将29家中企列入所谓涉疆法案实体清单⚹🐋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:文化产品供给同样需要“适老化”🏪来自湖州

    158****2724:卡萨帝冰箱:重塑生活新奢,打破全嵌“高冷”印象✤来自天津

    158****6352 回复 666🐝:伊朗总统呼吁叙利亚各阶层对话达成谅解⚃来自呼和浩特

    更多回复
  • 831郭琳瑶jz

    安徽郎溪:樱花如约开 乡村旅游兴🕋📵

    2024/12/08  不推荐

    索弘群az:一个潮汕男人失败的自我救赎🚀

    186****9872 回复 159****2038:助力疫情防控 格力捐赠可杀病毒的空气净化器😴

相关专题

最新专题