>  > 

04版要闻 - 大国工匠走进大学“培训营”(身边故事看改革)

 小编点评📅
✚⚤📚搞怪飞行距离大赛,创意有趣又结合了科学原理,看起来太有意思了,苦尽甘来&雨过天晴,东部战区:对美机过航台湾海峡全程跟监警戒 有效应对处置

控汇智能双 Demo 闪耀英特尔大会最新版截图

7天入账超200万美元!「名创优品」在TikTok美区赚麻了截图6G,“6”在哪儿截图巴基斯坦AI机器人教师 - November 27, 2024截图山东省技改提级职业技能竞赛举办截图出彩临港人 | 年华济苍 “电”亮未来截图

hga010客户端安卓

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月hga010客户端安卓,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者hga010客户端安卓,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

信息支援部队某部顶风雪锤炼抢修能力2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 330周敬荷y

    琼瑶告别式时间确定 家属公告不设公祭➥⚺

    2024/12/10  推荐

    187****3929 回复 184****9758:惠达杨春:抓住机遇巩固市场地位 助力卫浴行业加速转型🌭来自兖州

    187****3340 回复 184****1724:068腹腔镜下右输尿管切开取石术(经腰入路,含腹膜后空间建立全过程)手术视频🐄来自邯郸

    157****5979:按最下面的历史版本⛱🐊来自银川

    更多回复
  • 4458郝枝堂879

    全国政协举行仪式纪念孙中山诞辰153周年❸♷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“电量救星”变身“钱包刺客”亟须规范🚑来自湘潭

    158****8051:游资扎堆涌入利欧股份,市值16天暴涨超200亿🦃来自宜昌

    158****9378 回复 666❽:胡帆任广西壮族自治区政府副主席🤮来自深圳

    更多回复
  • 101公羊君翰wf

    巴黎圣母院重开仪式举行,特朗普、威廉王储等多国政要出席♑✣

    2024/12/08  不推荐

    翁茜功cp:十个勤天尖叫之夜开场☨

    186****3750 回复 159****7554:「中山发布」超强台风“苏拉”正逼近广东,预计在这一带登陆 | 早安,中山💴

澳门特区政府经济财政司司长:澳门只有经济适度多元发展,才有可持续发展的条件热门文章更多

相关专题

最新专题