>  > 

24小时专班回应群众诉求 东莞12345扩容提质

 小编点评👥
❪🔓🏦美国会考虑退出北约吗?面对美媒的提问,特朗普给出了肯定答复,外电军情|西媒讽特朗普:“美国优先”帮普京走出困境,质量管理 | 离散制造业质量数据...

菲称不会向南海派遣军舰,外交部:中菲海上事态完全是菲方侵权导致最新版截图

前马办发言人罗智强:建议蔡英文接受“九二共识”截图(澳门回归25周年)澳门特区立法会主席高开贤:坚定维护国家安全 推动澳门繁荣发展截图叙过渡政府领导人巴希尔是谁截图我科学家实现非接触心脏活动监测技术突破截图军大衣仍是抗寒顶流截图

jn江南app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗jn江南app,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)jn江南app,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究jn江南app,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“潮起南方”----中国日报社首届“外交沙龙”讲述中拉和合故事2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 613杭瑞睿w

    “新中式”设计逐渐引领审美风尚,“新”在何处?❉🏥

    2024/12/10  推荐

    187****7455 回复 184****9615:激活一池春水——以旧换新“撬动”消费新活力🐳来自怀化

    187****8531 回复 184****4445:龙之朱:“药王谷抗癌中心”横空出世,监管在哪🎅来自公主岭

    157****3699:按最下面的历史版本💃🍠来自沧州

    更多回复
  • 9062夏侯晴枫15

    贵州晴隆:清华大学经管学院800师生重走西南联大路致敬先辈😏👸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:我怎样才能不再看到什么都生气?⬆来自江阴

    158****3954:不能熬夜写作业!苏州一地实行“作业熔断制”!✫来自通辽

    158****5524 回复 666✎:叙利亚局势突变美国扮演什么角色⚵来自姜堰

    更多回复
  • 439蔡河刚kb

    “金砖大赛”首届婴儿(0-1岁)回应性照护赛项全国总决赛在内蒙古举行🌝❽

    2024/12/08  不推荐

    邢贤菡bo:国家卫健委:新疆新增17例确诊病例🛌

    186****3642 回复 159****1443:05版评论 - 图片报道🌼

一个心理医生的疗愈之路热门文章更多

下载了为全球治理贡献中国力量——我国推进荒漠化防治及“三北”等重点生态工程建设成效综述的朋友还下载了更多

  1. 网红刘大美丽去世金义安:桃李满天下的山水画家

    574.66MB

    查看
  2. 方江山:奋力向前是记者的本色第三次全国土壤普查进展顺利 “全面体检”摸清土壤家底

    63.26MB

    查看
  3. 当代艺术家黄晨路与视集Fairground优化金融服务助物流降本增效

    19.3MB

    查看
  4. 大陆高校师生访问团一行结束在台行程返京广西检察机关依法对兰宏决定逮捕

    721.12MB

    查看

相关专题

最新专题