>  > 

豆瓣9.0分,这本书人生低谷时必看

 小编点评👈
⚅🌱☉這些貌似糯米腸的小生物有著你想不到的超能力 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權,陈竺主持中国全国人大与法国国民议会交流机制第十一次会议(视频)对话会,外专谈两会 | 白俄罗斯学者:期待两会成果推动国际教育领域发展与交流

叙首都大马士革市中心传出密集枪声最新版截图

四川:多措并举保障冬季用电截图冬日图书馆里“充电”忙截图国考弃考率大幅下降背后,这些趋势值得注意截图漫步人民城市新画卷,感受定海故事新活力截图偷看基金持仓,券商员工也搞“老鼠仓”,趋同交易2873万,获利23万截图

米乐m6app登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿米乐m6app登录,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称米乐m6app登录,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号米乐m6app登录,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月米乐m6app登录,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

在世界屋脊捕捉“天外来信”(青春派)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 986祝贤元a

    女子掌掴工作人员大喊我是哪吒转世🎧🙈

    2024/12/10  推荐

    187****3915 回复 184****5848:《胡汉中国与外来文明》(五卷):从宏观的大写意到严谨的工笔画🔎来自延吉

    187****9548 回复 184****4592:14个国家开了一场会 人民币成为“硬通货”🙎来自铜陵

    157****4439:按最下面的历史版本✢🖨来自威海

    更多回复
  • 7439诸葛逸兰268

    曾获破格提拔的郑超,拟任县区长⛙🤐

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:熊猫幼崽出逃被当场抓住搓澡❧来自六盘水

    158****8352:淘宝直播回应麦迪将直播带货☱来自香格里拉

    158****2649 回复 666🐒:涉嫌诈骗罪!上市公司实控人姐弟已被批捕⚖来自胶南

    更多回复
  • 841吕行振ks

    新疆塔城巴克图口岸全面恢复客运通行🛺❒

    2024/12/08  不推荐

    都阳元bd:2024年中国研究生生物多样性保护与利用创新大赛闭幕🍘

    186****9405 回复 159****9809:新质筑粮安,智链赢未来 | 茵梦...🐍

相关专题

最新专题