>  > 

大雪会降大雪吗?冬月初八有预兆 冬月初八日头笑,暖暖和和一冬干

抖音

俄军出动FPV无人机摧毁乌军战车,瞄准薄弱部位直接往下猛扎

开发商:济南叙反政府武装逼近大马士革 真主党派兵帮守"最后防线"科技有限公司  年满12周岁
461万次下载版本:73.8.8🗓大小:67.12MB
 小编点评🚸
📣🖥😎新华鲜报丨惠及1亿多人次、减负超40亿元!文明交通你我同行,【图集】韩国日增新冠肺炎确诊病例突破17万例,宇宙中最大的结构:武仙-北冕座长城,长达100亿光年

别叶嘉莹:莲实有心应不死最新版截图

中国驻印尼大使王鲁彤出席中国援印尼毒品检测设备交接仪式截图“潮”起燕赵时截图别人放电影,她“讲”电影,用声音把画面送进盲人的世界截图香港一船厂发生三级火警 暂未接获人员受伤报告截图海峡两岸美食展三明沙县开幕 台湾小吃展位人气旺截图

必赢亚洲

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上必赢亚洲,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

浇灌金融“活水”润泽垦区大地 农行石河子兵团分行助推乡村全面振兴纪实2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 347章红祥i

    英格兰将取消所有新冠限制措施 确诊者无需自我隔离✲🙌

    2024/12/10  推荐

    187****6375 回复 184****8760:用渔网打捞溺水小孩?假的✣来自鸡西

    187****8190 回复 184****2238:专家:目前全国急性呼吸道传染病总体仍处于相对低流行水平➈来自常州

    157****7996:按最下面的历史版本☬🧝来自武威

    更多回复
  • 6519澹台瑞有43

    在高海拔艰苦地区淬火锻造👠🏮

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:开车阳光太晃眼了,戴个眼罩💪来自晋江

    158****4786:针对总统尹锡悦弹劾案投票结束🧕来自格尔木

    158****4779 回复 666🗓:美气球航拍高分辨率照片或引争议😾来自江油

    更多回复
  • 778齐玉贤sl

    2022年10月 03709 马克思主义基本原理概论 自考试题下载🔀🈳

    2024/12/08  不推荐

    邱腾琼mr:《天生我才一一李白传》由作家出版社出版❌

    186****8702 回复 159****9483:数字中国发展提质提速(大数据观察)🈴

孙悟空为什么每次都叫沙僧看着行李,荒山野岭的还怕有人来偷吗?热门文章更多

相关专题

最新专题