>  > 

创扬股份(836810):在海南省设立全资子公司海南创扬医药有限公司

 小编点评❹
🔜♂🤠“兵之初”就保持冲锋姿态,金不换红木楼伟程:匠心独运,传承红木文化,5月全国共查处违反中央八项规定精神问题7035起

《国家安全学基础理论》新书发布会在京举行最新版截图

日本一小型火箭燃烧试验发生异常并引发火灾截图特朗普威胁北约成员国截图“当手机遇上赤峰”摄影短视频大赛在京启动截图莫兰特:我现在根本不想扣篮了截图人民网一评《王者荣耀》:是娱乐大众还是“陷害”人生截图

49澳门免费精准大全

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后49澳门免费精准大全,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示49澳门免费精准大全,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

港府拟从内地聘千名临时护工 月薪3.1万港元2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 750洪富榕l

    唐艺昕否认怀二胎➳🥠

    2024/12/10  推荐

    187****2363 回复 184****8669:央企经营发展逆势上扬(权威发布)❵来自青岛

    187****7579 回复 184****275:数藏故事丨中国古代仕女精致生活图鉴➆来自扬州

    157****1080:按最下面的历史版本📲✌来自乐山

    更多回复
  • 1760宁菲瑗647

    中国储备粮管理集团有限公司广西分公司2024年度秋季及2025年度春季公开招聘公告🕣👺

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“全球南方”可以通过新的方法、投资以及团结一致应对空气污染和气候变化🧐来自宿豫

    158****1003:乌克兰危机推动美国2022财年军售额激增⛊来自拉萨

    158****8198 回复 666🕡:幼儿园放假,想带孩子练习跳绳,但总是学不会,有什么简单易懂的指导吗?🦃来自克拉玛依

    更多回复
  • 740钟欣萱yo

    韩国股市、韩元再跳水!韩国警方:考虑禁止总统尹锡悦出国,韩国防部:军队统帅权仍在尹锡悦手中✳🌙

    2024/12/08  不推荐

    湛希新bt:「冷笑话精选」有人问老婆怀孕期间,老公都会出去偷吃吗?看完这个男人的答案,全网都原谅他了...🕖

    186****2297 回复 159****6973:万千清流润民生——谱写新时代治水新篇章👂

半价、免票!全国多景区官宣热门文章更多

相关专题

最新专题