>  > 

福建建瓯:中华秋沙鸭归来 生态向好展新颜

 小编点评☰
🌝🚼🌓叙反对派宣称阿萨德政权垮台,POV視角:跟著白尾海鵰一起凌空翱翔! - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權,当地回应 2 万具尸体事件

「新华网」习近平复信史迪威将军后人最新版截图

上海当好“中国入境游第一站”截图1961年-国际乒乓球比赛试行“轮换发球法”截图浅谈商业银行的精细化运营截图董明珠直播间训员工截图西宁配齐1097名村(社区)儿童主任截图

b体育网页版在线登录官网手机版下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称b体育网页版在线登录官网手机版下载,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变b体育网页版在线登录官网手机版下载,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中b体育网页版在线登录官网手机版下载,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

加强生态环境保护 共绘美丽中国新画卷2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 238薛朗天l

    战备物资始终做到齐装满员状态良好🧓😘

    2024/12/10  推荐

    187****5456 回复 184****8697:全球最罕见鲸鱼解剖 - December 3, 2024😔来自铜川

    187****4369 回复 184****4332:赵丽颖活动造型遭粉丝吐槽,本人回复“别叽歪了”,明星的造型都是自己决定的吗?🚤来自武威

    157****5905:按最下面的历史版本❳➜来自石狮

    更多回复
  • 1710林琳茜166

    「上海发布」八月的最后一场浪漫晚霞,你赶上了吗?😖💛

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:谱写青年建功立业的时代华章⏺来自湛江

    158****8763:胃食管反流总复发?试试这7个方法🖊来自寿光

    158****3800 回复 666🛅:11月均温创新高 今年会是暖冬吗?😤来自日喀则

    更多回复
  • 32阎壮逸gp

    中国太保谱写金融保险服务新篇章🔖🌭

    2024/12/08  不推荐

    闵裕儿gd:连贯考核检验人装结合水平🍝

    186****9902 回复 159****4113:为什么有人冬季会出现睡眠方面障碍?🚶

浙江嘉兴秀洲区拟扩大烟花爆竹“双禁”范围,周边县市曾有松绑信号热门文章更多

相关专题

最新专题