>  > 

男子倒卖游戏账号牵出3000万大案…

 小编点评⛻
💹☌✺广州电动自行车新规公布:三次违法不处理可扣车,怀疑孩子中巫术 海地帮派头目杀百人,香港举办国际赛事展现赛马魅力

张志坤|乌克兰有没有可能单方面宣布停火停战最新版截图

民建中央召开2018年两会新闻通气会截图疯狂“割韭菜”?又见内幕交易和操纵证券市场行为,还有上市公司高管参与其中截图新剧|张颂文、白百何主演《清明上河图密码》定档央八截图一个陪读母亲放弃鸡娃之后截图康乃德生物盘中异动 股价大涨5.56%报1.14美元截图

新万博全站app下载安装

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

领先24分被逆转 飞虎遭遇本赛季第三场客场失利2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 548蒲栋秀g

    四川建设高素质专业化公务员队伍🛬☉

    2024/12/11  推荐

    187****2670 回复 184****5206:以军越过军事缓冲区 坦克向叙首都附近盖塔纳城前进✧来自萧山

    187****6858 回复 184****1776:《全球发展报告2024》聚焦合力应对全球性挑战🏣来自新余

    157****4552:按最下面的历史版本🌺💸来自旅顺

    更多回复
  • 9709易山贵698

    国债期货30年期主力合约涨幅扩大至1.46%🌺⚩

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中华口腔医学会缴费获会员通道已暂停➆来自朝阳

    158****8897:“这5毛钱不能多收”🕐来自瑞安

    158****3799 回复 666❻:即将被纳入全国碳市场 石化企业减碳迫在眉睫🥖来自张家口

    更多回复
  • 683程纪武uj

    "男人在忙时,你就这么撩,笑死他"⚜⛱

    2024/12/09  不推荐

    赖刚阳di:信银理财“温暖童行”一周年:不负所托 越山向海♍

    186****4810 回复 159****6347:福森家具:从坐商到行商,华丽转身掌握市场主动权🚰

“塞中‘钢铁友谊’弥足珍贵”热门文章更多

相关专题

最新专题