>  > 

2024国际港航发展论坛在上海举办

 小编点评🚤
♫➞🚶厄瓜多尔一城市发生袭击事件至少10人死亡,刘汇茗:融汇各种风格的重彩墨画家,融创获第十一届“中华慈善奖”

全力打赢全年粮食生产第一仗(人民时评)最新版截图

广东省韶关市政协原党组书记、主席王青西被开除党籍截图甬金股份以科技创新铸就不锈钢冷轧行业核心竞争力截图《焦点访谈》 20241130 手拉手 “链”就新未来截图展望2025:美股还能带来超额回报吗?截图我国专精特新中小企业超14万家 全国首个颠覆性技术转化孵化中心成立截图

爱游戏体育(中国)官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来爱游戏体育(中国)官方网站,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平爱游戏体育(中国)官方网站,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国造无人机迫降被俘,连机带弹落入敌手,神秘买家或倒手军援?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 505陈薇学b

    最高检发布《关于全面深化检察改革、进一步加强新时代检察工作的意见》♲🛣

    2024/12/10  推荐

    187****7232 回复 184****4061:从大龄程序员现状聊聊出路❶来自上海

    187****9085 回复 184****8770:国家卫健委组织专家对新冠“二阳”感染相关问题进行解答🤛来自西宁

    157****6069:按最下面的历史版本♿⚽来自如皋

    更多回复
  • 7948齐良纨999

    2024国际港航发展论坛在上海举办🗾🈚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:【光明时评】科普法修订释放了哪些信号🅾来自防城港

    158****9855:新华社快讯:韩国总统尹锡悦7日说,将由执政党决定其总统任期🙇来自承德

    158****8660 回复 666❏:关于美国经济2025年的8个焦点问题🆕来自武威

    更多回复
  • 100沈志瑾iu

    加油!王曼昱3比0德拉戈曼🍇👆

    2024/12/08  不推荐

    欧阳腾婵rp:企业展厅设计需要考虑哪些因素?企业展厅设计需要注意哪些➁

    186****187 回复 159****9087:中国火锅如何“硬控”外国青年?🕺

相关专题

最新专题