>  > 

中青漫评丨汇聚澎湃正能量,绽放时代新华章

 小编点评😜
😞✼⚹海贼王第1133话完整版,罗宾时隔22年的重逢,草帽一伙都哭了,02版要闻 - 22项举措加强电力系统运行安全治理,全民舞台,上演文化大戏

“励学·学术工作坊”第1期学术研讨会举办最新版截图

许嵩建议粉丝改名许嵩见过版截图中国移动开展公益守护行动推进“数字惠民”截图宋亚轩说现在就出发变恋综了截图“汇智龙江”科技成果路演深海产业专场举行截图周杰伦大巨蛋演唱会截图

云开平台app官方最新版本下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示云开平台app官方最新版本下载,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

如何预防心血管疾病2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 387刘弘利n

    “躺平式”干部当分类治理:实干重要,干什么更重要丨快评❅🧘

    2024/12/10  推荐

    187****1778 回复 184****4782:程潇闫桉跳双人舞👂来自洛阳

    187****6407 回复 184****6196:说几句司马大叔的事儿➔来自秦皇岛

    157****5393:按最下面的历史版本🛴🦊来自龙海

    更多回复
  • 7344娄晨伊35

    第十九届“挑战杯”全国大学生课外学术科技作品竞赛2024年度“揭榜挂帅”专项赛拟授奖名单公示🥩🍸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:外媒:拜登年满82岁,成美国最年长在任总统💜来自滨州

    158****7552:叙利亚反对派在电视讲话中称已“推翻阿萨德政权”⚷来自奎屯

    158****6968 回复 666🐷:对快递不告而投说“不”!山东开出118张罚单❍来自宁波

    更多回复
  • 865聂宗容tt

    全国人民代表大会常务委员会关于加强国有资产管理情况监督的决定🦋🦆

    2024/12/08  不推荐

    水琴朋jh:安徽草根老板带着663家店上市,小菜园通过港交所聆讯,三年分红超4亿📚

    186****8366 回复 159****326:人民网三评“高仿账号”之一:谨防“李鬼”坑“李逵”🍊

相关专题

最新专题