>  > 

我们选择谁来作为家人?

 小编点评👈
🚬🚻🌙叙利亚风云突变, 专家分析动荡将持续加剧,星空有约丨金星伴月5日再现夜空,这次可观测时间更长,联想再捐赠武汉雷神山医院所有IT设备

9.9元一日游还包午餐?50多位老人被扔路边淋雨,官方介入最新版截图

组图:帕尔默漂亮女友引关注 来自曼彻斯特的美甲师截图实地探访 | 病毒已杀灭,新发地何时会重启?截图伊朗德黑兰一学生宿舍发生一氧化碳中毒事件 44人被紧急送医截图奥迪狙击失败,蔚来再下一城截图山东枣庄:高速驾车打盹 重型货车冲进深沟截图

新爱体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起新爱体育,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上新爱体育,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“塞中‘钢铁友谊’弥足珍贵” ——访塞尔维亚社会党主席、副总理达契奇2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 363仲斌江g

    “大牛股”被立案✂♩

    2024/12/10  推荐

    187****8770 回复 184****6044:Moonvy 月维设计素材周刊 第 143 期🥀来自恩施

    187****2202 回复 184****4486:特朗普:“目前世界似乎变得疯癫”☋来自淮南

    157****1481:按最下面的历史版本🕣🖼来自南安

    更多回复
  • 5167殷勤平751

    城市景观喷泉运营应加强安全防护(建议)🔡🎼

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:政治重建挑战大 叙利亚或成大国博弈舞台⚠来自塔城

    158****6177:放养教育中的县城高中生🍕来自个旧

    158****7580 回复 666💆:特朗普:将加征关税不确定美家庭是否会付出更多代价⏫来自赤峰

    更多回复
  • 586荀霭群mh

    助力乡村振兴获认可 龙光荣膺“粤桂扶贫协作先进民营企业”👑🐊

    2024/12/08  不推荐

    房朋鸿ft:人民日报社2024年度新闻记者证换证和申请人员名单公示✺

    186****3307 回复 159****5643:吉利一声不响换上“朱雀”新车标!被18个国家抢购,网友:太帅了➨

河北实施河湖生态补水超300亿立方米热门文章更多

相关专题

最新专题