>  > 

强生131亿美元加码心血管业务,集采加速跨国医械巨头战略调整?

 小编点评🏰
🖍🚏🌋西安市积极探索农村邻里互助老年餐桌试点在全市涉农区县试点建设100个“邻里助餐点”,到一线增本领长才干(干部状态新观察),研究人员发明新型环保材料,受到挤压时可产生电能

氢内燃机技术创新与应用专业委员会成立 开启氢能技术新篇章最新版截图

Off-Beat No.8 伞再大都不够,总有一边肩膀会淋湿,而我无能为力截图音乐话剧《受到召唤·敦煌》首演 “戏剧+科技”让敦煌更年轻截图文旅发展要追的不是一夜富贵截图职场中的权力游戏:热尔韦原则截图传统产业向绿向新(走企业,看高质量发展)截图

bob·体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

弗兰克·奥尔巴赫:他创作的核心就是“超越一切的孤独”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 269廖姣顺z

    菲律宾副总统说,要是她死了,就把总统干掉🎋➧

    2024/12/10  推荐

    187****5118 回复 184****4123:俄副总理:2022年俄天然气出口下降约25%🚓来自商洛

    187****2862 回复 184****725:吉林通化:多措并举为“走出去”企业解决后顾之忧❬来自抚顺

    157****551:按最下面的历史版本🐓📔来自湛江

    更多回复
  • 9055邓昭健133

    凭1个苹果核破获23年杀人案 凶手已于2015年因病去世🌊🦓

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:店家回应顾客被诱导拍私密照 摄影师行为引发争议📲来自柳州

    158****2573:我的图书馆疗愈手记👆来自武威

    158****3964 回复 666👻:叙反对派武装为什么能碾压政府军⚥来自库尔勒

    更多回复
  • 9邢鹏凤st

    「中国政府网」分别提高1000元!三项个税专项附加扣除标准调整💉⚃

    2024/12/08  不推荐

    蓝宝苛nw:俄土伊支持叙领土完整和政治统一🆔

    186****2569 回复 159****6872:巴萨再次领先!费兰破门VAR介入判定有效,亚马尔助攻☹

有效保护是利用的前提和归宿(人民论坛)热门文章更多

相关专题

最新专题