>  > 

海峡两岸美食嘉年华在三明沙县开幕

 小编点评☚
😫☫📖男子帮同事垫24万医疗费被赖账,女硕士失踪15年被找回,中国人捡到韩国人手机雪中等40分钟

多举措让建筑垃圾“变废为宝”(新视点)最新版截图

AI在家电领域有哪些应用,哪些是有实用价值的?中国家电品牌应该如何融入AI时代?截图最后时刻保住世界杯是冬奥团队的通力合作截图俄副防长与印度大使讨论合作问题截图男子帮同事垫24万医疗费被赖账截图水晶宫2-2曼城全场数据:射门13-12,射正3-4,控球率32%-68%截图

bsports必一中国

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来bsports必一中国,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

湖南一单位几年前鼓励员工出去创业,现登报喊话返岗,为什么要登报?这种情况多吗?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 151鲁茗媚k

    日本福岛核电站又出事 一工人遭放射性物质污染⛤📰

    2024/12/10  推荐

    187****5700 回复 184****5411:外交部:将“一带一路”打造为惠及世界的“幸福路”🎀来自公主岭

    187****9541 回复 184****3030:概念世界VS体验世界🏉来自池州

    157****2051:按最下面的历史版本🚖🏚来自江门

    更多回复
  • 2009荆豪丽617

    新闻8点见丨国乒晋级混团世界杯四强;韩国检方宣布逮捕金龙显👺😅

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:国家能源局:去年全社会用电量同比增长3.1%🛌来自萍乡

    158****8166:连通京津冀 出行更便利👊来自焦作

    158****2774 回复 666🧣:北京市体育大会乒乓球比赛暨2024年乒协杯开幕🚥来自石河子

    更多回复
  • 372汪博瑶zf

    普职分流,把一对父母逼急了❤⛾

    2024/12/08  不推荐

    鲍影永da:当一个孩子被诊断为“无价值”✻

    186****9171 回复 159****6866:毛不易成都演唱会🌪

总统离开大马士革?反政府武装进入首都?叙利亚最新局势热门文章更多

相关专题

最新专题