>  > 

ZAPI GROUP:引领电动化潮流,驱...

 小编点评⛠
📜⛗❷赵丽颖罕见怼粉,电影节妆造争议再发酵,其实她从来都是这么直爽,发现黄浦 | “落叶不扫”,看看这两条路的秋色浪漫,大马士革政务区发生激烈交火

地铁3号线爆炸?深圳警方:不实最新版截图

美籍华人鲁照宁在南京捐赠一批珍贵文物史料稿件截图又见“老鼠仓”!中金财富证券、国投证券员工偷看基金持仓,趋同交易2873万,获利23万截图不能任由“抗癌骗局”抹黑中医截图外交部:中国经济向上向好的底层逻辑没有变,惠及世界的方向原则没有变截图加强数据质量,提升旅游业新质生产力动能截图

威廉体育中文官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平威廉体育中文官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示威廉体育中文官网,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

2400万名巾帼志愿者开展关爱活动温暖“一老一小”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 964唐姬黛w

    苏州工业园区学校实行作业熔断机制🍪🙏

    2024/12/11  推荐

    187****8935 回复 184****7077:二〇二四党报评论融合发展论坛举行💖来自朔州

    187****4403 回复 184****598:青海新能源装机占比超六成🐎来自永康

    157****6203:按最下面的历史版本🍞💂来自潞西

    更多回复
  • 3662聂旭翰884

    为了打造一具能得“永生”的棺材,他们拔下数千只翠鸟羽毛☺🖐

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:内外循环激活干事创业“一池春水”📁来自平顶山

    158****2910:粥饼伦回应全国巡回卖饼:踏实做饼⏭来自南通

    158****7947 回复 666➂:1996年我晋升正团,父亲来部队看我,在火车上钱包丢了,气的一天没吃饭🦇来自海城

    更多回复
  • 856季绿纯yy

    “我为群众办实事”微观察之三:精准帮扶 “兜”住最困难群体📷🐴

    2024/12/09  不推荐

    黄朋影ko:房地产市场走势怎么看?新华社长文分析📶

    186****6037 回复 159****2400:服务标准化 事项便民化🕣

相关专题

最新专题