>  > 

绿色发展理念已融入共建“一带一路”各领域

抖音

《经济半小时》 20241203 外贸“增”字背后看亮点:解码海上油气“巨无霸”

开发商:德阳俄驻美大使:望美媒停止煽动恐俄情绪 公正报道科技有限公司  年满12周岁
87万次下载版本:24.4.5🔖大小:70.5MB
 小编点评🏅
➦🍫🔩天然的“维生素库”,正大量上市,健脑抗疲劳,增强免疫力!,抱团“中国便利店之王”,章燎原仿效于东来当“老师”,三只松鼠调改万店美宜佳,提升党的组织生活质效

秦玉莹 郝亚明:健全铸牢中华民族共同体意识制度机制的五个基本维度最新版截图

GDP同比增长5.5%,国民经济恢复向好!看上半年经济数据→截图海信视像2019年报:净利增长41.71% TVS盈利大幅提升截图碳约束下 钢铁行业兼并重组将提速截图2025武汉马拉松订单提交成功就是报名成功了吗?截图英超:切尔西4-3逆转热刺!多赛1场距离榜首4分,帕尔默点球双响截图

爱体育app官方下载最新版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后爱体育app官方下载最新版,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变爱体育app官方下载最新版,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

晚点独家丨星巴克中国管理层持续调整,从数字营销公司挖来 CGO 管增长2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 872章瑗泽b

    老中医爷爷告诉我,冬至后坚持喝,补气血,脸色红润润!🔉🗄

    2024/12/10  推荐

    187****2636 回复 184****9762:太喜欢这样的旅行了!这个冬天去正好!🍙来自衢州

    187****4099 回复 184****6906:郑磊 刘亚巍:备案审查案例指导制度的里程碑🌊来自金坛

    157****5307:按最下面的历史版本👫🍅来自慈溪

    更多回复
  • 5542胥绍萱809

    引导家庭聚餐不超十人🚙🔅

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:以色列空袭叙利亚趁机开辟第四战线🍎来自扬州

    158****5808:加强共治,规范算法应用发展(人民时评)⛔来自启东

    158****2336 回复 666🏍:01版要闻 - 全国秋粮收购超1亿吨🤶来自大理

    更多回复
  • 377丁妮晨jl

    2024海峡两岸(昆山)马拉松开跑❬❣

    2024/12/08  不推荐

    耿菊珍rk:小心!一包洋芋片可能破壞整個生態系統? - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權🗃

    186****7429 回复 159****6587:“十四冬”速度滑冰公开组比赛收官 共产生14枚金牌♋

人民网三评“禁食野味”之二:这个问题就得“一刀切”热门文章更多

相关专题

最新专题