AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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复旦大学附属肿瘤医院外科邵志敏教授、王中华教授、江一舟教授团队领衔的一项名为“BCTOP-T-A01”的研究成果证实：基于肿瘤医院自主研发的“多基因模型”，针对有“最毒乳腺癌”之称的三阴性乳腺癌，采用蒽环紫杉基础上加用吉西他滨联合顺铂的精准治疗方案，让高危患者生存率显著提升超过10%，改变了传统三阴性乳腺癌辅助化疗“千人一方”的局面。

2015年8883新莆京手机下载，邵志敏、江一舟团队基于全转录组表达谱，自主研发构建了由5个RNA组成的三阴性乳腺癌预后预测模型（后简称“多基因模型”），该模型可以准确地把三阴性乳腺癌患者划分为高危和低危复发风险组。这也是国际首个三阴性乳腺癌预后预测模型。相关研究成果发表于《癌症研究》（Cancer Research），为三阴性乳腺癌的精准化疗提供了理论依据。

根据实验设计，研究团队依据入组患者的多基因模型检测结果，分为高危、低危组。其中，高危组患者按照1:1比例，随机接受强化或标准方案辅助化疗：强化组患者采用4个周期“蒽环紫杉”基础上加用4个周期吉西他滨联合顺铂的精准治疗方案；对照组患者接受4个周期“表阿霉素+环磷酰胺序贯4个周期多西他赛”方案。低危组患者同样接受标准方案化疗。

研究显示，经过中位45个月的随访，高危患者接受强化治疗组3年无病生存率为90.9%，显著优于标准治疗组的80.6%，绝对获益达到了10.3%，显著降低高危患者49%的疾病风险。其中，强化治疗组的3年无复发生存率（92.6%）也显著高于标准治疗组（83.2%），可以降低高危患者50%的复发风险；此外，低危患者的3年无病生存率（90.1%对比80.6%）、无复发生存率(94.5%对比83.2%)和总生存率(100%对比91.3%)均优于接受相同标准化疗方案的高危患者。