>  > 

北流十载 润泽亿万人

 小编点评🐡
😌📭👋贡布同志因病逝世,纺织服装行业周报:关注冬装12月流水表现,海报|“安可”来了!第三对中央赠港大熊猫与公众见面

人民网三评“MCN乱象”之一:假戏真演骗观众最新版截图

陈永奇已任江西省委副书记截图安徽坚持在发展中保障和改善民生截图苏州海关查获野蛮收获蚁166只截图拉夫罗夫:希望西方认真对待“榛树”导弹所传递信息截图参观军舰、文体交流……俄海军舰艇编队完成对青岛友好访问截图

乐鱼体育app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

高清:北方小年 京张高铁布置车厢营造浓浓“年味”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 517郭时星r

    以色列攻入加沙一年,为何还没打赢哈马斯?📦✟

    2024/12/10  推荐

    187****8193 回复 184****4559:目前学什么技术吃香?🏫来自佳木斯

    187****7863 回复 184****649:法鲁克·乔达里:舞懂中国,舞动世界💰来自永州

    157****8585:按最下面的历史版本♟🌯来自湘潭

    更多回复
  • 7432尚梵奇137

    24名中国游客在加拿大因交通事故受伤➕🔝

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:为改善中日国民情感创造机会⛃来自介休

    158****2490:五爱像个赌场,每个人都盼自己是最幸运的人📑来自承德

    158****1563 回复 666⛊:中青漫评丨将正能量播撒在新时代的春光里➄来自潍坊

    更多回复
  • 587堵哲凤fr

    海南离岛免税店增至9家⬜🔝

    2024/12/08  不推荐

    司马雁烁er:43岁范冰冰和男友人香港聚餐,穿粉色露肩毛衣嫩似少女,素颜出镜状态超好!🕔

    186****4024 回复 159****2371:三部门发文改善停车休息环境、关爱货车司机“急难愁盼”🔛

中国家具协会陈宝光:以中国技艺挖掘红木之美热门文章更多

相关专题

最新专题