>  > 

安徽:“2020首届中国·黄山区无人机全国摄影大展”启动

抖音

在战锤世界中,四邪神是通过什么方法蛊惑忠诚派星际战士入坑的?

开发商:胶南杭州亚残运会将为我国残疾人体育事业发挥巨大推动作用科技有限公司  年满12周岁
69万次下载版本:29.5.2❐大小:19.9MB
 小编点评🗂
🛋💧☼陆军某团党委机关创新工作方式为基层减负,网络犯罪主体向低龄、低学历、低收入人群发展,13岁男孩凌晨偷开车

天津“开展免费助学计划”?假的最新版截图

每月产能只有10台 美兹黑标雕塑系列产品发布截图“这5毛钱不能多收”截图新中有数②:一颗螺丝的智能再造|数说新质生产力截图江苏镇江:“老外”网格员截图给钱就能当会员,中华口腔医学会把关责任何在? | 新京报快评截图

cq9电子下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

润泽一座城!全线通水十周年南水北调给河南带来了什么?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 536党菡敬u

    房地产税收新政落地首周 二手房热度持续提升♻♦

    2024/12/10  推荐

    187****7170 回复 184****6204:《冰球小课堂》第十六集:冰球基本规则-越位✅来自集宁

    187****9217 回复 184****2050:交通安全教育进校园➙来自长海

    157****8261:按最下面的历史版本🧢🚪来自湘潭

    更多回复
  • 4374古和厚620

    阿曼和比利时通过全新里程碑式协议加强绿色氢能合作伙伴关系📫🔳

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:一年两破7.3,人民币很淡定⛏来自衡水

    158****9913:中信建投陈果:跨年行情进行时 震荡上行⚮来自深圳

    158****1479 回复 666🖐:中国储备粮管理集团有限公司江苏分公司2025年度招聘公告♭来自瓦房店

    更多回复
  • 996闻人璧蓉dc

    他用AI假扮情感博主,一个月后坦白⚶🔙

    2024/12/08  不推荐

    连素绍dc:为了攻克致命传染病,我想先“治愈”蚊子📎

    186****4662 回复 159****5453:这种食物越吃越抑郁,却被很多姑娘用来解压……⚾

普京宣布暂停履行《新削减战略武器条约》热门文章更多

相关专题

最新专题