>  > 

第 25 期:会搜索不仅可以节约时间,还可以提高解决问题的能力

 小编点评✿
❪🖨👜04版要闻 - 文化赋能清溪村(文化中国行),虞书欣尖叫之夜状态对比,12月7日起,静安区谈家桥路(155弄小区进出口—北侧交叉口)实施封闭施工

刚刚!袁隆平墓前发生惊人一幕,外交部发言人都忍不住公布...最新版截图

豆包支持在图片生成中文!AI 文生图的难题终于被解决了截图湖北襄阳,遭遇电信诈骗大爷反向操作,“骗了”骗子五万元后到派出所报案!截图吉林通化:学行结合开展税收宣传活动截图浙江出台法规:学校相关负责人与学生同标准共同用餐截图中国式现代化的世界意义:创造人类文明新形态截图

澳门传真免费费资料

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

多名90后干部落马 为何“早节不保”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 866皇甫有冠a

    王宁在昭通市调研时强调:全力抓发展稳增收促和谐 让老百姓生活更加和美幸福👺⏯

    2024/12/10  推荐

    187****9107 回复 184****96:美国出台新一轮对华半导体出口管制🌱来自铜陵

    187****8928 回复 184****6215:金正恩指导新型火箭炮试射➎来自永州

    157****3937:按最下面的历史版本🍞🍐来自乌海

    更多回复
  • 1127荀瑗寒531

    涉嫌贿赂和欺诈 前亚洲首富高塔姆·阿达尼遭美国起诉🔸✂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:既要参天大树,也要万木竞秀(评论员观察)✙来自通辽

    158****3863:人民网三评"种草笔记"之三:要杜绝带货变"带祸"🐭来自荆州

    158****121 回复 666🕌:程潇闫桉跳双人舞🐸来自本溪

    更多回复
  • 325项勇妍qt

    原来历史上春节差点被废除📀🏊

    2024/12/08  不推荐

    寿雯勇tn:香港第三波疫情传导链逐渐明晰,全面禁堂食上班族被迫马路边就食,钟南山出面支招📇

    186****6209 回复 159****8556:日本人害怕的南海海槽大地震,有多大威力🐔

新华社快讯:叙利亚国家军队说,叙总统巴沙尔·阿萨德政权已经结束热门文章更多

相关专题

最新专题