>  > 

多国领导人赞誉中国促进全球南方团结合作

 小编点评💾
🎬🏹🤙土耳其总统指责叙利亚总统弃国逃跑将叙利亚置于废墟之中,交通部回复:取消节假日高速免费,改为“5000”公里免费的建议!车主吵翻天,你站哪边,警惕部分客货运平台沦为电诈取现工具

A股三大指数高开最新版截图

黄益平:地方政府角色转型与经济政策新导向截图哈工程雪地航母亮相截图中国农业大学举办“国家宪法日”大思政课宣传教育系列活动截图那句“你要做到最好”,毁掉了我的20年截图龙华区劳模工作室吴有才创新前行截图

cq9电子游戏app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

7天6夜!赖清德终于等到美国点头,解放军火速“围台”,好戏开场2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 709昌琛娜o

    第三章:地狱的坟场➐☨

    2024/12/11  推荐

    187****3759 回复 184****9543:西纳·洛桑旦贝坚赞活佛逝世,享年81岁✸来自黔南

    187****5309 回复 184****1494:俄总统新闻秘书:俄将继续特别军事行动以实现既定目标🌳来自即墨

    157****5642:按最下面的历史版本👖🍖来自日照

    更多回复
  • 7389阮馥茜146

    会议通知 | 关于召开全国智能检...🦃🌕

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:张云雷:《探清水河》15年改编的时候只是试试看,火了之后很懵✍来自晋江

    158****6108:外销扇行销欧洲十三行“扇”动世界❔来自鄂州

    158****8862 回复 666♮:2024年京津冀博士后与科研人才招收暨项目洽谈会🏗来自集宁

    更多回复
  • 17上官园天sh

    醇氢电动汽车迎发展新机遇 车企竞逐产业新赛道🥡❈

    2024/12/09  不推荐

    任成艳bw:高校公示学生性别变更信息申请📊

    186****6571 回复 159****8645:一件快递的聪明之旅⛈

和利时受邀出席2024年轨道交通研...热门文章更多

相关专题

最新专题