>  > 

完善高水平对外开放体制机制(改革增动力 发展添活力)

 小编点评✏
📵🥕🤬金融行业周报(第四十九周):融资连创新高 M1口径修订,日媒:高龄群体使用互联网频率提高,“数字遗物”交接困扰凸显,作价52亿元收购万和证券96.08%的股份!国信证券出手

运输车得多努力,鸡蛋才不会碎最新版截图

13岁男孩凌晨偷拿钥匙开车上路,民警:摩托车、卡丁车开过没有?第一次就开四个轮子啊?截图挖呀挖黄老师开豪车截图10月29日,星期二,在这里每天60秒读懂世界!截图你一般冬天穿几件衣服?截图CPI同比小幅上涨 PPI环比由降转涨——透视11月份物价数据截图

金年会官方app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日金年会官方app下载,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

奥运冠军汪顺博士论文开题引热议,研究内容已成功应用于自身训练2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 468滕风军s

    关于公示第18届长江韬奋奖评选结果公告☓★

    2024/12/10  推荐

    187****2243 回复 184****6655:理财是真是假一查便知!金融产品查询平台上线⚚来自秦皇岛

    187****8924 回复 184****7037:中国驻悉尼总领馆发布单方面免签政策常见问题解答😰来自三亚

    157****3277:按最下面的历史版本♺💭来自荆门

    更多回复
  • 9392廖风娟865

    麻省理工博士寻亲🚲🐻

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“叙利亚之父”被杀,真主党击中美军舰及3艘运输船,俄伊怒斥以色列,英法德集体失声♾来自玉环

    158****8444:人口经济活力稳步提升,2024北京人口蓝皮书发布➋来自东莞

    158****1040 回复 666🤴:“家有3树,十宅九富”,3种树随便养一棵,成为“镇宅之树”!🥒来自旅顺

    更多回复
  • 803司雪竹yz

    为出行保驾护航 让乘客安心暖心✯🚦

    2024/12/08  不推荐

    李月杰oa:好的婚姻就是两人一起变坏🎻

    186****3317 回复 159****7116:机械行业一周解一惑系列:叠栅技术助力光伏降本增效 关注核心材料+设备厂商⛠

AI技术浪潮下,无人车将重塑物流配送热门文章更多

相关专题

最新专题