>  > 

推动产业链供应链优化升级

 小编点评🚺
🖋⚞🐝加快建设更高水平开放型经济新体制,专访:“共建‘一带一路’倡议让我看到中亚的潜力和未来”,中国南水北调集团江汉水网建设开发有限公司2024年秋季公开招聘公告

广东省汕头市委原常委、市政府原副市长林锐武被开除党籍和公职最新版截图

“一带一路”新闻合作联盟第三届理事会议举行截图韩国总理及执政党党首将就韩国政局发表共同谈话截图广宇发展资产置换方案获股东大会通过截图急难愁盼|大班没读幼儿园却不退2万预交费?北京朝阳区教委:已责成退费截图从“网红”党委书记李佩霞被判刑谈起截图

龙珠直播体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“美国不会介入叙利亚内战,但将防止ISIS死灰复燃”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 110梁士蝶j

    如何预防心血管疾病📙😈

    2024/12/10  推荐

    187****2719 回复 184****4732:加盟店能否赚到钱?深度解析盈利潜力与经营策略❤来自如皋

    187****3377 回复 184****2070:和美乡村入画来🔤来自伊春

    157****3831:按最下面的历史版本✴🐉来自龙海

    更多回复
  • 2272符娟明279

    太古集团与厦门大学再度携手 共同推动海洋生态保护和教育⚇♧

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《公共文化服务创建创新案例研究》:传播典型经验 服务基层建设🏕来自营口

    158****131:智能向善 拥抱美好未来🧟来自抚州

    158****3413 回复 666🆓:蒋家平任安徽师范大学党委书记🚽来自龙岩

    更多回复
  • 545褚阅涛lb

    海内外政要及专家学者:中国式现代化值得借鉴⬆🐔

    2024/12/08  不推荐

    沈东儿kx:2024世界传统医药大会北京宣言发布 推动发展传统医药🌌

    186****1691 回复 159****4720:巴基斯坦授权紧急使用中国国药集团新冠疫苗❮

韩国最大在野党共同民主党:将推动国会12日处理“内乱特检法”和“金建希特检法”热门文章更多

相关专题

最新专题