>  > 

成都大运会公众购票“十问十答”

 小编点评👳
☫🥒📈如何评价动画电影《哪吒之魔童降世》?,武隆仙女山冬季二日游攻略,今明两天北京以晴为主最高温6℃左右 早晚天寒需保暖

拉夫罗夫:一些欧洲官员“见到我就跑”最新版截图

韩国的女子大学打算招男生截图深度解读:亚马逊发布2025年业务战略重点,卖家要关注什么?截图成都知名餐企猪肉当牛肉卖被举报;12月餐饮预期指数上升截图梅西代言的白酒品牌发声截图宠物粮里加蒙脱石截图

cq9电子

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

男子手机号疑被冒用频收征信短信,水滴信用:需联系企业更改2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 157梁广武h

    俄太平洋舰队舰艇编队结束对青岛港的事务性访问😰🔤

    2024/12/11  推荐

    187****1574 回复 184****7656:外籍人士在华购车,需要注意什么?(律师信箱)🥈来自从化

    187****6190 回复 184****7870:数藏故事丨洛神有多美:翩若惊鸿,婉若游龙🍄来自郴州

    157****888:按最下面的历史版本🎄➶来自萧山

    更多回复
  • 2487颜文泽237

    低像素版马嘉祺⬅📲

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:杭州:市场化调解可纳入政府购买服务范围⚔来自海口

    158****285:食点药闻:女子给外卖员差评遭威胁🕉来自烟台

    158****9495 回复 666🧚:01版要闻 - 湖北网球为什么强?(体育强国路这样走)☫来自烟台

    更多回复
  • 161溥菡睿ff

    新三板创新层公司盈浩文创新增著作权信息:“山峦极光1”❡🚼

    2024/12/09  不推荐

    孙贝明ly:面对“闭店潮”,4S店须以多元化服务与创新求生⛘

    186****8749 回复 159****8639:如何围绕一个人开展全方位的情报搜集✈

相关专题

最新专题