>  > 

李子柒已经正式改名并恢复更新

 小编点评⚸
🔒🍴♰倾听人民建议 “2022年我给全国两会捎句话”建言征集活动启动,[视频]俄方称叙总统巴沙尔·阿萨德已辞职 俄为其提供庇护,说改革前的中国还是“百废待兴”这是对历史开天大的玩笑

三峡集团召开2021年工作会议 部署七大重点工作最新版截图

人民网三评“百度已死?”之二:互联互通,基石怎可动摇截图江西南昌:秸秆综合再利用 经济生态效益“双丰收”截图钻行李箱关拉链致死截图【境内疫情观察】广东新增48例本土病例(2月26日)截图明日大雪,无论多忙,牢记“3不做,2不吃”,千万别大意,有讲究!截图

bsport体育在线官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞bsport体育在线官网,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作bsport体育在线官网,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月bsport体育在线官网,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

北交所上市公司卓兆点胶新增专利信息授权:“可调节的多工位运料机构”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 383童慧芬r

    窦昭把邬善收了吧☽🌐

    2024/12/10  推荐

    187****6691 回复 184****3878:同胞一起舂年糕📠来自海门

    187****2928 回复 184****2699:知名作家琼瑶在家中去世,终年86岁,众艺人悼念🔸来自阳江

    157****6685:按最下面的历史版本❛📦来自阿克苏

    更多回复
  • 7260步媛元75

    它们明明可以明抢,还非得给你一张卡🎁😀

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2024文化计算大会举行🍢来自济源

    158****4981:用户看重健康护眼 激光电视呈现高速增长势头🧠来自乐山

    158****4266 回复 666🐪:环球小姐中国区西北赛区总决赛在兰州举行📵来自阜阳

    更多回复
  • 287梁彪朗lw

    浏阳夜空上演梦幻奇观:大型烟花与无人机共舞开启“星际之门”💈♿

    2024/12/08  不推荐

    徐离致忠ck:善于从政治上观察和处理问题📊

    186****1444 回复 159****763:陆军某旅组织飞行训练⬛

兴业银行兰州分行开展“金融为民谱新篇守护权益防风险”金融消保宣传活动热门文章更多

相关专题

最新专题