>  > 

《黑神话:悟空》中的「观音禅院」有原型吗?它是哪个朝代的建筑风格?

 小编点评🐾
📱☔🔄去年全国人大常委会收到公民、组织5000多件审查建议,慢性病防治及国民营养健康知识公益培训项目甘肃站启动,02版要闻 - 持续推动农村公路高质量发展(权威发布)

国务院任命澳门特别行政区第六届政府主要官员和检察长最新版截图

做好乡村市场体系建设大文章(人民时评)截图今日辟谣(2024年12月3日)截图上海博物馆公布2018年展览计划 五大特展三大境外展值得期待截图图集-2024年F1阿布扎比站正赛截图CIBF2025第十七届深圳国际电池技...截图

浩瀚体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿浩瀚体育官网入口,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业浩瀚体育官网入口,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上浩瀚体育官网入口,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

出彩临港人 | 路建光:以科技之光,照亮生命之路2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 167冉月波j

    开维集团董事长李黎明受聘湖北大学😯🚝

    2024/12/10  推荐

    187****2830 回复 184****4931:华润啤酒123亿入主后,金沙酒业两年三换董事长,都是业绩滑坡惹的祸?🧥来自宣化

    187****5267 回复 184****327:张小锋:秦统一原因略论💘来自天津

    157****3102:按最下面的历史版本😚📝来自宝鸡

    更多回复
  • 6722林韵子64

    叙利亚,“被亡国”!📳🖨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:云南男子钓到“猪麻锯”,不爱吃直接丢,网友:不识货!上百一斤⚊来自临夏

    158****3985:人民网三评“百度已死?”之一:开放共享,岂能言行不一☑来自抚顺

    158****4338 回复 666🤚:王楚钦首局就迅速进入状态,得分之后开心到绕场跑➏来自烟台

    更多回复
  • 937邓恒厚nz

    彼得·卡瓦鸠蒂:在异国土壤传播中国艺术精神👯❄

    2024/12/08  不推荐

    从兰纨ix:和利时成功签约鞍钢集团智慧工厂...📭

    186****7320 回复 159****4039:水资源取水计量监测系统 非农业...🗄

BSI正式取得ENX VCS审核提供方资质,为汽车供应链网络安全保驾护航热门文章更多

相关专题

最新专题