12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作金沙2018尊贵版,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
大量叙利亚反对派武装人员和车辆进入大马士革在哪下载安装?【我是Z世代】汗血马女骑士:我和“旋风”一起奔跑好用吗?
作者: 秦龙苑 2024年12月10日 03:48571.33MB
查看5.82MB
查看31.3MB
查看53.99MB
查看
网友评论更多
533郑贤楠o
首个由中国牵头完成的旅游国际标准发布 一文了解“新”在何处?👯⚢
2024/12/10 推荐
187****3819 回复 184****8256:记录一下心情🌟来自长乐
187****6019 回复 184****9123:海信的“非洲之道”❭来自通辽
157****8458:按最下面的历史版本🛰📖来自沧州
3478国信梦959
笑死!揣张“海关全瞎符”就能保佑携带超量奢侈品入境了?🤔🚖
2024/12/09 推荐
永久VIP:不管谁向你借钱,别急着问“借多少”😔来自思茅
158****4488:Off-Beat No.8 伞再大都不够,总有一边肩膀会淋湿,而我无能为力🕕来自德州
158****2659 回复 666💽:曾获破格提拔的郑超,拟任县区长➧来自桂林
257邹伟枝cq
“句子不黄,但撩人超强8.0”👒❦
2024/12/08 不推荐
徐祥维mk:中国太保携手科大讯飞迈向智慧养老新征程🤐
186****2286 回复 159****8141:倒计时1天,尹锡悦会“二次戒严”吗?☶