>  > 

“日本人不知道南京大屠杀,这是日本之耻”

 小编点评⛯
⛥💌➉拜登“赦免”2024年感恩节幸运火鸡“桃花”与“朵朵”,APLEX维准电子新平台机器视觉系...,尹帅军:困难时期,请勿折腾老百姓

周冠宇正式结束3年F1索伯车队生涯最新版截图

公开恋情!19岁特尔与女友观看拜仁男篮比赛,对方是2023法国小姐截图03版要闻 - 王小洪会见国际刑警组织主席埃尔拉斯截图财政金融加力促经济回稳截图中共中央政治局召开会议:实施更加积极的财政政策和适度宽松的货币政策截图AI如何改变大银幕?贾樟柯:AI存技术瓶颈,人类有着不可替代的作用截图

ng28南宫相信品牌力量

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月ng28南宫相信品牌力量,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

餐饮老板集体加码小店,“小店+外卖”成餐饮破题新路子?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 207元燕儿e

    新会区区长梁明建:打造产业强区 提升城市品质🐊💹

    2024/12/10  推荐

    187****7142 回复 184****4922:今年“最不应该涨价”的水果,也正在涨价,“10元3斤”已成梦?🍱来自莆田

    187****1183 回复 184****4423:中国作家协会致唁电悼念琼瑶女士:一生梅花英雄梦,回首几度夕阳红🥏来自邹城

    157****834:按最下面的历史版本✗⚨来自银川

    更多回复
  • 8427满钧政953

    飞天茅台建议零售价调至1699元?🌩🌒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:[视频]我国民航货运量规模达历史最好水平⛒来自慈溪

    158****2792:30位台湾青年走进安徽安庆感受黄梅戏魅...🔐来自南通

    158****4651 回复 666❛:预期不高于50元每项!多个常用肿瘤标志物检验将降价😚来自滕州

    更多回复
  • 91廖进云ev

    普京莫斯科市郊官邸招待莫迪作非正式會談⚥🐰

    2024/12/08  不推荐

    满媛兰rb:新形势下市政行业的发展趋势及新技术发展论坛举办🌆

    186****5731 回复 159****1270:中国通信学会车联网专业委员会2024工作年会成功召开📧

三省一市推进长三角一体化高质量发展取得这些成效热门文章更多

相关专题

最新专题