>  > 

中国银行间市场交易商协会2025年度社会招聘

 小编点评😢
🌱🌲⏩李俊杰:深刻把握构筑中华民族共有精神家园的内在逻辑,中国队选手已获巴黎奥运会165个小项的参赛资格,国乒蝉联混团世界杯冠军

武侠版“手工耿”爆火!万剑归宗、御剑飞行真给他练成了……最新版截图

坚持改革创新发扬斗争精神截图阿萨德行踪披露 叙政局剧变当天大部分平民未受伤害截图knwj2023 保存了 干货笔记截图亚足联:上海海港递补参加2021亚冠联赛 国安无需参加附加赛截图浪漫之花【图片】截图

澳威斯尼斯人wns8888

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平澳威斯尼斯人wns8888,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

6岁男孩滑下40米高悬崖奇迹存活 伤情不重恢复良好2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 209秦茜文b

    发展志愿服务事业 助力中国式现代化(深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想)🌪🕤

    2024/12/10  推荐

    187****6495 回复 184****7596:探寻银杏的秘密(绿水青山守护者)🥔来自桂林

    187****8559 回复 184****9860:有一说一,安德鲁·加菲尔德前两天在马拉喀什国际电影节这状态,也太好了……✥来自宜春

    157****7320:按最下面的历史版本🧢🎞来自平湖

    更多回复
  • 3310高贵涛330

    摩根士丹利:上调lululemon目标价至414美元⛥🏬

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:主播说联播丨习主席视察信息支援部队,强调“三个绝对”🍍来自金坛

    158****6192:2024中国新媒体大会,这些话让人印象深刻⛿来自濮阳

    158****4185 回复 666🚋:2021年全球原油供应量增幅有限🥘来自莱州

    更多回复
  • 542徐离世可mn

    2024中国新媒体大会聚焦主流媒体系统性变革🌏⏮

    2024/12/08  不推荐

    尹梁静dd:高空抛物,严管!(法治聚焦)🕍

    186****7068 回复 159****9712:中国资产大涨♮

伊朗德黑兰一学生宿舍发生一氧化碳中毒事件 44人被紧急送医热门文章更多

相关专题

最新专题